吸引眼球但备受质疑这些结论受到广泛关注，但也备受质疑。

去年秋天，柏林医生Elisabeth Steinhagen-Thiessen想给患者施用Glybera时，发现并不容易。当罕见病遇上基因疗法，高昂费用怎么破？彻底治愈罕见遗传病的基因疗法已经成功吸引了大量投资者的眼球，一针基因制剂可以在细胞中改写患者的遗传编码，其效果能维持多年甚至一生。

此外，今又生至今销售额也未能过亿。然而自上市以来Glybera只售出一支。荷兰UniQure公司的CEO Dan Soland表示：Glybera不能在商业上取得成功，对公司来说是过度的消耗。Avalanche Biotchnologies是一家专注于眼科疾病基因治疗的生物技术研发型公司，主要在研产品是治疗湿性眼底黄斑变性、糖尿病黄斑水肿及其后的视网膜静脉阻塞的AVA-101。据不完全统计，今又生已治疗了50余种来自世界26个国家不同种族的肿瘤患者，证明安全有效。

另一方面，由于Glybera高达百万美金的天价，虽然最后德国DAK医疗保险公司对该例患者使用Glybera报销了90万美元，但对于保险公司而言也是较大的负担。GSK基因疗法开发负责人Sven Kili也表示：基因疗法是一项一劳永逸的技术，根本不可能指望回头生意，且本身目标群体非常之小。美国国家癌症研究所在2015年推出了NCI-MATCH计划，对于推动精准医疗的发展具有划时代意义。

通过对患者的基因进行测序，找出容易引发肿瘤的基因变异，可针对该基因选择对应的靶向药物美国国家癌症研究所在2015年推出了NCI-MATCH计划，对于推动精准医疗的发展具有划时代意义。中山一院院长、党委书记肖海鹏表示，去年该院做了8万多台手术，每年处理6万~8万人份标本，医院通过这一新项目，开展大规模的高质量精准医学临床试验，对于推动国内精准医学的发展，造福百姓健康事业具有积极的影响。目前可对143个基因进行测序在MATCH中国计划中，将对中国地区高发或有人种特异性的癌种进行研究，其中包括甲状腺癌、肺癌、结直肠癌、乳腺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌等。

MATCH中国·测序中心落户中山一院如今肿瘤治疗领域的最热话题，当属精准医疗。通过对肿瘤病人活检取样，再进行DNA测序，发现可能驱动肿瘤发生的基因变异。

晚期肿瘤病人可免费查143个基因异常 2016-05-04 06:00 · 张润如 记者从中山大学附属第一医院获悉，MATCH中国·测序中心三方联合实验室正式落户该院，将借助美国国家癌症研究所NCI-MATCH计划，开展大规模的高质量精准医学临床试验。记者从中山大学附属第一医院获悉，MATCH中国·测序中心三方联合实验室正式落户该院，将借助美国国家癌症研究所NCI-MATCH计划，开展大规模的高质量精准医学临床试验。NCI-MATCH旨在发现根据肿瘤的分子异常指导临床治疗是否有有效的科学依据。参与研究的晚期肿瘤患者可免费进行基因测序。

据介绍，这项计划采取的是高效的全民参与的志愿病人招募机制，在科学完整的临床试验方案指导下，用最少的医疗费用，预计达到最大的临床和社会效益，让更多的肿瘤病人从新的肿瘤药物或老药新用中获益。通过对患者的基因进行测序，找出容易引发肿瘤的基因变异，可针对该基因选择对应的靶向药物。DNA测序平台与现已开展的NCI-MATCH计划保持高度一致，对143个基因、4000多个变异热点采取下一代高通量测序及分析流程。全民参与寻觅基因变异线索精准医学是以个体化医疗为基础、随着基因组测序技术快速进步以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式，具有精准性和便捷性，较传统诊疗方法有很大的技术优势。

通过临床试验，分析病人的肿瘤样本中是否有基因变异且该变异存在相应的靶向药物，并根据该变异来选择相应的治疗方案。据介绍，中山一院MATCH中国·测序中心是中美合作的第一家基因检测中心

PDL1表达于肿瘤细胞表面，可与肿瘤浸润淋巴细胞表面的PD1分子结合，抑制淋巴细胞的功能，最终导致肿瘤发生免疫逃逸。较目前国际上已上市及开发中的PD1及PDL1抗体需要静脉注射和低温保存相比，具有常温下稳定，可皮下注射等优点，从而大大降低药物生产、运输和使用成本，提高临床用药的依从性。

而PDL1单抗尚未上市，罗氏、阿斯利康和默克的PDL1单抗已经进入三期临床研究阶段，其中罗氏的Atezolizumab（MPDL3280A）已向美国FDA提交BLA申请。PD1和PDL1是当前肿瘤免疫治疗的热门靶点。由于多种肿瘤细胞表面均表达PDL1，因此PD1和PDL1单抗具有治疗多种类型肿瘤的潜力，在黑色素瘤、肺癌、肾癌及膀胱癌等多种肿瘤中已经显示出很好的疗效。目前，国际上已经有两个PD1单抗上市，分别是百时美施贵宝的Opdivo和默沙东的Keytruda，获批适应症是黑色素瘤和非小细胞肺癌。此次成功申报的产品属于我国首个自主创新研发的新一代PDL1人源化单克隆抗体。其临床申请已通过江苏省食品药品监督管理局的形式审查及注册现场核查，并于4月28上报国家食品药品监督管理局，受理号为CXSL1600033苏。

此前，康宁杰瑞已于2016年2月29日与四川思路迪医药科技公司达成一项前瞻性合作，就新一代PDL1抗体生物制剂KN035的后续研究达成合作开发协议。我国首个PDL1单抗临床申请获受理 2016-04-29 16:25 · 顾露露 由康宁杰瑞独立研发、拥有完全自主知识产权的重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白注射液KN035的研究申报已取得重要进展。

靶向PD1或PDL1的单抗可以解除免疫抑制信号，使T细胞重新被激活来识别杀伤肿瘤细胞。由康宁杰瑞独立研发、拥有完全自主知识产权的重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白注射液KN035的研究申报已取得重要进展。

未来，康宁杰瑞还将联合四川思路迪医药展开KN035的境外同步注册，向美国FDA提交IND申报， 使之成为第一个由中国制造在美国审批的的突破性疗法项目。期望通过整合双方在抗体药物研发及肿瘤精准诊疗一体化服务（基因检测、预后跟踪和用药建议业务）方面的优势，来推动中国临床肿瘤的精准治疗。

作为国内、同时也是全球首个用于肿瘤免疫治疗领域的新一代单域抗体药物研发项目，此次受理成功无疑是KN035项目研发历程的重要里程碑我国首个PDL1单抗临床申请获受理 2016-04-29 16:25 · 顾露露 由康宁杰瑞独立研发、拥有完全自主知识产权的重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白注射液KN035的研究申报已取得重要进展。而PDL1单抗尚未上市，罗氏、阿斯利康和默克的PDL1单抗已经进入三期临床研究阶段，其中罗氏的Atezolizumab（MPDL3280A）已向美国FDA提交BLA申请。PD1和PDL1是当前肿瘤免疫治疗的热门靶点。

未来，康宁杰瑞还将联合四川思路迪医药展开KN035的境外同步注册，向美国FDA提交IND申报， 使之成为第一个由中国制造在美国审批的的突破性疗法项目。此次成功申报的产品属于我国首个自主创新研发的新一代PDL1人源化单克隆抗体。

由康宁杰瑞独立研发、拥有完全自主知识产权的重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白注射液KN035的研究申报已取得重要进展。较目前国际上已上市及开发中的PD1及PDL1抗体需要静脉注射和低温保存相比，具有常温下稳定，可皮下注射等优点，从而大大降低药物生产、运输和使用成本，提高临床用药的依从性。

靶向PD1或PDL1的单抗可以解除免疫抑制信号，使T细胞重新被激活来识别杀伤肿瘤细胞。此前，康宁杰瑞已于2016年2月29日与四川思路迪医药科技公司达成一项前瞻性合作，就新一代PDL1抗体生物制剂KN035的后续研究达成合作开发协议。

目前，国际上已经有两个PD1单抗上市，分别是百时美施贵宝的Opdivo和默沙东的Keytruda，获批适应症是黑色素瘤和非小细胞肺癌。由于多种肿瘤细胞表面均表达PDL1，因此PD1和PDL1单抗具有治疗多种类型肿瘤的潜力，在黑色素瘤、肺癌、肾癌及膀胱癌等多种肿瘤中已经显示出很好的疗效。作为国内、同时也是全球首个用于肿瘤免疫治疗领域的新一代单域抗体药物研发项目，此次受理成功无疑是KN035项目研发历程的重要里程碑。期望通过整合双方在抗体药物研发及肿瘤精准诊疗一体化服务（基因检测、预后跟踪和用药建议业务）方面的优势，来推动中国临床肿瘤的精准治疗。

其临床申请已通过江苏省食品药品监督管理局的形式审查及注册现场核查，并于4月28上报国家食品药品监督管理局，受理号为CXSL1600033苏。PDL1表达于肿瘤细胞表面，可与肿瘤浸润淋巴细胞表面的PD1分子结合，抑制淋巴细胞的功能，最终导致肿瘤发生免疫逃逸

其他72 家都是病床数少于300张的小型肿瘤专科医院，以民营的肿瘤医院为主。【思考】谁能提高肿瘤患者五年生存率？愿不再见飞刀集团 2016-05-06 06:00 · 李亦奇 我国肿瘤患者的治疗效果与国外存在巨大差距。

WHO 最新公布的数据显示：我国肿瘤死亡人数约占 23%，仅次于心血管疾病。备注：本文部分图表和数据采编自东吴证券调研报告。